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Terapia gênica dirigida por transposons

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A terapia gênica é a introdução de material genético nas células de um paciente com o objetivo de promover a cura ou um efeito terapêutico. Nos últimos anos, mostrou-se que a terapia com genes é uma tecnologia promissora para tratar ou mesmo curar diversas doenças que, por não apresentarem nenhum tratamento alternativo eficaz, seriam fatais. A terapia genética pode ser utilizada para doenças hereditárias, mas igualmente para outras doenças que afetam o coração, cérebro e até mesmo em casos de câncer. Resultados recentes sugerem também que a terapia gênica pode ser benéfica para os pacientes que sofrem de câncer cerebral agressivo, representando uma nova perspectiva de cura.

Apesar do progresso no âmbito desse tipo de tratamento, há ainda uma necessidade de desenvolver caminhos melhorados e mais seguros para transferência dos genes às células. O sucesso da terapia genética depende finalmente de veículos ou vetores de condução do gene. A maioria de vetores foram derivados dos vírus e podem ser feitos sob medida para dirigir genes terapêuticos às células dos pacientes. Vírus são vetores gênicos por excelência e vêm evoluindo há milhões de anos na natureza em associação virtual com todos os organismos, de bactérias até plantas e animais. Entretanto, alguns dos vetores virais podem induzir efeitos colaterais, incluindo o câncer e a inflamação.

Marinee Chuah, Thierry VandenDriessche, Eyayu Belay e outros pesquisadores do Instituto de Biotecnologia de Vlaanderem (VIB) da Universidade Católica de Leuven, Bélgica, em colaboração com Zsuzsanna Iszvak e Zoltan Ivics e outros cientistas do centro Max Delbrück, em Berlim, Alemanha, estão desenvolvendo um novo acesso não-viral de condução gênica que supera algumas das limitações associadas com os vetores virais.

Através da utilização dos princípios da evolução e de seleção natural, que foram concebidos inicialmente por Charles Darwin, os pesquisadores têm elaborado um novo caminho eficiente e seguro de transferência do gene baseado nos elementos genéticos não-virais, chamados transposons. Transposons ou elementos transponíveis são segmentos de DNA que têm a capacidade de mover-se e replicar-se dentro do genoma. São veículos naturais de condução de genes. Os pesquisadores construíram transposons de forma que consigam conduzir o gene terapêutico ao DNA da célula alvo, prevenindo assim a necessidade de se confiar em vetores virais.

Pela primeira vez fica demonstrado que é possível encaminhar eficientemente genes em células estaminais, em particular àquelas do sistema imunitário, usando a entrega não-viral de genes. Muitos grupos de pesquisa tentaram o mesmo por muitos anos, mas sem sucesso. A tecnologia do transposon pode simplificar bastante a maneira que a terapia genética é conduzida, além de melhorar sua segurança total e reduzir os custos.

Os investigadores do VIB, na perspectiva de avançar e tratar pacientes que sofrem de câncer e desordens genéticas, estão realizando testes adicionais com esta tecnologia para tratar enfermidades que podem ser beneficiadas pela terapia gênica. A busca pela cura eficiente continua.
08/05/2009
 

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